Theo ScienceNews, các nhà một phương pháp điều trị thử nghiệm cho bệnh tiểu đường type 1 vừa đạt được kết quả đầy hứa hẹn khi chỉ sau một lần truyền tế bào tuyến tụy nuôi cấy trong phòng thí nghiệm, cơ thể bệnh nhân đã tự sản xuất đủ insulin mà không cần bổ sung thêm từ bên ngoài.
Theo đó, nghiên cứu được công bố trên tạp chí New England Journal of Medicine cho thấy, sau một năm điều trị, 10 trong số 12 người tham gia không còn phải dùng insulin bổ sung.
“Đây thực sự là một dấu mốc quan trọng” – ông Giacomo Lanzoni, nhà nghiên cứu tiểu đường tại Đại học Miami (Mỹ) nhận định.
Cũng theo ông Giacomo Lanzoni, phương pháp tạo ra các tế bào này có thể mở rộng quy mô sản xuất từ đó mở ra triển vọng phục hồi chức năng sản xuất insulin cho nhiều bệnh nhân trên toàn thế giới.
Theo các chuyên gia, tiểu đường type 1 là bệnh tự miễn khiến hệ miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào beta sản xuất insulin trong tụy.
Khi cơ thể bị thiếu insulin, đường không thể đi vào tế bào để cung cấp năng lượng mà tồn đọng trong máu, gây nhiều biến chứng nguy hiểm.
Trong hơn 100 năm qua, các bệnh nhân tiểu đường phải sống nhờ tiêm insulin hàng ngày, kết hợp thiết bị đo đường huyết và bơm insulin tự động, nhưng các phương pháp này vẫn chưa thật hoàn hảo, vì mức đường huyết phải duy trì trong khoảng hẹp an toàn.
Gần đây, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp dùng tế bào tụy lấy từ người hiến tặng đã qua đời để thay thế tế bào mất chức năng. Tuy nhiên, cách làm này bị giới hạn bởi nguồn hiến tạng khan hiếm và chất lượng tế bào không đồng đều.
Để khắc phục tình trạng vừa nêu, công ty Vertex Pharmaceuticals (Hoa Kỳ) đã phát triển quy trình nuôi cấy các cụm tế bào đảo tụy từ tế bào gốc người, nhờ phối hợp nhiều dưỡng chất và hóa chất đặc biệt.
Theo nguyên lý này, các tế bào này không được cấy trực tiếp vào tụy mà được truyền qua tĩnh mạch để ổn định trong gan – vị trí được cho là rất phù hợp nhất.
Trong thử nghiệm lâm sàng nhỏ trên 14 bệnh nhân, các bác sỹ đã truyền hàng trăm triệu tế bào đảo tụy nuôi cấy có tên gọi zimislecel. Chỉ sau khi truyền, các tế bào bắt đầu nhận biết mức đường huyết và tự động sản xuất insulin.
Kết quả, 10 trong số 12 người trước đây hoàn toàn phụ thuộc insulin đã dừng được việc tiêm thuốc sau một năm. Hai người còn lại giảm được nhu cầu insulin tới 70%.
Theo ông Tom Donner- Giám đốc Trung tâm Tiểu đường Johns Hopkins, đánh giá, việc ngừng hẳn việc tiêm insulin là một thành tựu đáng kinh ngạc.
“Việc kiểm soát tiểu đường gây áp lực tâm lý rất lớn, nên giảm gánh nặng này có ý nghĩa đặc biệt với bệnh nhân” – ông Tom Donner cho biết.
Tuy nhiên, liệu pháp này cũng đi kèm nhiều tác dụng phụ, trong đó chủ yếu do các thuốc ức chế miễn dịch nhằm ngăn cơ thể đào thải tế bào mới.
Trong số các tác dụng phụ ghi nhận có tiêu chảy, nhức đầu, buồn nôn và nhiễm Covid-19.
Đặc biệt, có hai ca tử vong không liên quan trực tiếp đến liệu pháp: một ca do biến chứng phẫu thuật, một ca do chấn thương não sẵn có.
Theo ông Lanzoni, việc dùng thuốc ức chế miễn dịch không hề dễ dàng bởi nó làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và nhiều rủi ro khác.
Hiện ông Lanzoni và nhiều nhóm nghiên cứu đang nỗ lực tìm giải pháp điều trị không cần sử dụng lâu dài các loại thuốc này.
Hiện Vertex Pharmaceuticals đã mở rộng thử nghiệm lên tổng cộng 50 bệnh nhân, gần như tất cả đều đã được truyền tế bào điều trị. Công ty này cũng kỳ vọng có dữ liệu cuối cùng để xin phê duyệt liệu pháp vào năm 2026.
Phạm Sinh